国家医保局与人力资源社会保障部正式公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《2024年药品目录》）。此次更新的药品目录中，共新增91种新药，有8种血液肿瘤新药被纳入或药品新增适应症。新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施，更多患者从"有药可医"进入了"有药可保"的新时代。

这些创新治疗方案让更多人看到希望

阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的血液疾病，被称之为"罕见病中的罕见病"，表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。这种病可在发生任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群。

随着阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶向治疗新时期的到来，让更多罕见病患者和家庭看到了希望。

特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症口服单药疗法-创新药物盐酸伊普可泮胶囊此次纳入医保，大大提升患者用药可及性及便利性，为这部分患者带来新的治疗选择，可选择性作用于补体旁路途径，从而全面有效控制血管内和血管外溶血，弥补了现有治疗方案的不足。

另一款诺华创新药妥瑞达纳入医保药品目录，则惠及治疗METex14跳突晚期非小细胞肺癌患者。

肺癌的发病率和死亡率均居各类癌症之首，METex14跳突作为晚期非小细胞肺癌的驱动基因之一，在中国非小细胞肺癌人群中的突变率约为0.9%-2.0%，疾病预后较差。常规治疗如化疗、免疫治疗以及部分靶向药物对于携带该突变的非小细胞肺癌患者疗效有限。而特异性MET抑制剂针对突变机制，成为METex14跳跃突变非小细胞肺癌的重要治疗手段，为中国的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择。